等待「氯巴占」：1042個罕見癲癇性腦病孩子家長公開尋藥

來源：齊魯晚報

等待「氯巴占」

1042個罕見癲癇性腦病孩子家長公開尋藥

「請問誰家有多餘的氯巴占？」

「哪裡能買到氯巴占，孩子快斷藥了，着急！」

近日，一位母親無法代購一款名為氯巴占的藥物用於孩子的罕見病治療，在網上求助。該事件在網上引發熱議，也讓更多人關注到罕見癲癇疾病群體和一種叫作「氯巴占」的藥物。

代購者逐漸「偃旗息鼓」，罕見癲癇疾病群體的氯巴占藥品出現緊缺的情況。11月29日，1042個罕見病癲癇患兒家庭發出一封求助信——《如何讓我們的孩子活下去？》。每一個紅手印下面都是一個患兒家長的名字，和一個等待氯巴占的患兒。

文/片 齊魯晚報·齊魯壹點

記者 李靜 李岩松

孩子發育

「比蝸牛爬行還慢」

3歲的夢夢發育得很慢，「比蝸牛爬行還慢」。

2018年11月，夢夢出生。她是張玉蘭二婚後第一個孩子，孩子的到來讓她感到幸福，只是沒想到這個幸福會轉變成煎熬。

2019年5月，夢夢一到下午就哭鬧，點頭、屈膝、抽搐。張玉蘭帶孩子到醫院神經內科就診，隨後確診為「結節性硬化」「難治性癲癇」。

從未聽說過這個病名的張玉蘭從網上了解到，這屬於罕見癲癇性腦病，6000到10000個孩子當中有1個孩子患病的概率。

而罕見癲癇性腦病，包含有嬰兒痙攣症、Dravet綜合徵、LGS綜合徵、大田原綜合徵、Fires綜合徵、腦炎後遺症、嬰兒癲癇伴遊走性局灶性發作(EIMFS)等。患罕見癲癇性腦病的孩子，會出現癲癇反覆發作。有的患兒每天發作幾十次甚至上百次；有的患兒會出現癲癇持續狀態，一發作就持續一小時以上甚至更久；有的患兒會因為搶救不及時而死去。同時，多數患兒會因為伴發嚴重的精神運動發育落後，以至於終生無法走路、說話，喪失基本的認知能力。了解這個病的信息越多，張玉蘭越感到崩潰。

為檢查病因和進行治療，張玉蘭借錢帶夢夢到了北京。檢查結果顯示，夢夢的嬰兒痙攣症屬於基因突變。當時夢夢吃了四種藥，卻無法得到控制，而且吃氯硝西泮的副作用還讓她的身體變得很軟。

2020年4月，夢夢出現了病灶鈣化的情況，醫生建議手術。2020年7月，丈夫需要跑車賺錢，婆婆生病，張玉蘭隻身帶着夢夢到清華大學玉泉醫院求醫。夢夢手術花了二十萬元，但是效果並不理想，一天痙攣發作的次數嚴重時能達到四五十次。「發作時，眼睛直瞪，身體痙攣，很痛苦。」

張玉蘭決定嘗試病友推薦的氯巴占。她不會去問代購的身份，也不會問買藥的途徑，「藥是真的就行」。一盒氯巴占五十粒，一粒20mg,隨着體重的增加，藥量也要增加，現在夢夢需要一天吃一粒。

今年8月份開始，張玉蘭找不到代購了，她考慮直郵。11月份，張玉蘭直郵了兩盒氯巴占，但是被海關扣下了，張玉蘭害怕了二十多天。張玉蘭說，「後來我將病歷和請求書傳給海關，藥給放行了。」

會喊「媽媽」

卻不知媽媽是誰

夢夢所在地區還未將這種病納入慢性病，所以門診買藥不能享受醫保。夢夢現在一天要吃五種藥，其中的氯巴占一盒就四五百塊錢，一個月的藥錢就1500多塊錢。而夢夢的爸爸在外地跑車租的房子一個月才280塊錢。

採訪過程中，夢夢朝記者張開手臂喊着「媽媽」。夢夢給張玉蘭最好的反饋就是叫「媽媽」，可她不知道「媽媽」是誰，她對誰都喊「媽媽」。張玉蘭不敢想孩子的以後，「等我們七老八十了，她四五十歲，怎麼辦呢？哪怕她能自理也好」。

在夢夢的藥架上還有一盒多氯巴占，張玉蘭說，「還得再找藥，才能撐到過年。」

求氯巴占

醫生說國內沒有

在張玉蘭所在的病友群中，方剛也為兒子小樂求着氯巴占。

2013年小樂出生時與正常孩子無異，然而一歲半的時候出現成串點頭的情況，一天能達到二三十次。小樂的腦電圖上各條線混亂地「跳躍着」，病歷上顯示「癲性放電」。方剛說：「醫生診斷為嬰兒痙攣症，這個病很罕見，是癲癇裡面最嚴重的一種，有人叫它癲癇之王。」

方剛帶着小樂四處尋醫問藥。那是有了希望，又破滅，又有了，又破滅的過程。市面上治療這個病的藥，方剛基本上都給小樂嘗試過了，藥量也已加到最大，但小樂的病情始終沒得到控制。

2019年，「氯巴占」被醫生寫進了小樂的病歷。「我當時不知道氯巴占是什麼，也不知道法律怎麼規定的，但是醫生說國內沒有。」方剛說。

氯巴占，是一款治療此類疾病非常有效的廣譜抗癲癇發作藥物，能有效控制住癲癇發作。最早於1967年在菲律賓上市，2011年底，氯巴占獲得美國FDA批准，並於2012年在美國上市。截止到目前，氯巴占分別在英國、法國、德國、意大利、阿根廷、印度等多個國家均有上市。根據《精神藥品品種目錄(2013年版)》，氯巴占在我國屬於第二類精神藥品，受到嚴格管控，在國內未獲批准上市銷售。

方剛仍然想給小樂試試氯巴占，「萬一有效果，萬一有希望呢」。

沒有途徑，方剛決定「鋌而走險」，找代購買氯巴占，「沒有辦法，只能信任代購」。

兩年多時間裡，方剛換過十幾個代購，從代購處買過幾十次氯巴占。「買這個藥太難了，找代購難，找到代購以後，代購能不能買到藥我們不知道，買到藥能不能過關我們不知道，中間的風險都是無法預估的。」方剛每一次都買五六盒氯巴占，「害怕斷藥。從孩子開始吃這個藥就開始有這種擔心」。

氯巴占藥味很苦，方剛需要將藥碾成粉末，沖水後給小樂吃下去。使用氯巴占以後，小樂發作的次數在逐漸減少，從一天二三十次減少到一天一兩次。

小樂不知道自己生病了，方剛在親朋好友面前也緊緊守着這個秘密。8歲的他如今在特教學校上學，但是他的智力測試只有3歲。他有很多刻板行為，比如看電視的時候必須坐在沙發的固定一頭，玩具必須放在茶几下面固定的位置。有時候小樂剛學會幾個數字，「點頭」的工夫，又全部忘掉了。方剛說：「我知道能治好的概率比中彩票還難，但是我不想放棄，走一步看一步。」

面臨斷藥

「我們的孩子需要氯巴占」

張玉蘭加入了十幾個群，有痙攣群，有癲癇群。這些群里，不斷有人進來，也不斷有人退群。「有的孩子走了，我們都勸他，孩子不受罪了，大人也解脫了。但是放在自己身上，誰又捨得呢？」張玉蘭見過很多被罕見癲癇疾病折磨的孩子，還有被擊毀的家庭。

在緊急缺藥的情況下，張玉蘭和群里同樣使用氯巴占的患兒家長，在一封求助信下面按下了紅手印。

這封求助信的主要執筆人是「一米陽光」病友群的群主「松松爸」。松松2010年10月出生，2011年5月被確診為「嬰兒痙攣症」。嚴重的時候，松松一天發作七八次，每次點頭三四十串，甚至「強直」發作一兩分鐘。

因為給孩子治療中走了很多彎路，所以松松爸建了病友群。十年間，他建了十幾個群，總數有兩萬餘人。患兒家長在這裡抱團取暖，有患者緊急缺藥，他們也會勻給對方一盒。

今年7月份，海外代購者「鐵馬冰河」被警方以涉嫌走私、販賣毒品罪抓捕，從此與病友群里的家長們斷聯。河南鄭州一名35歲的母親李芳(化名)長期代購氯巴占，用於孩子的罕見病治療。她在購藥期間，還幫助代購接收從海外寄來的氯巴占。11月23日，李芳收到中牟縣檢察院的《不起訴決定書》，檢方認定其構成「走私、運輸、販賣毒品罪」，但因「犯罪情節輕微」，不予起訴。目前，李芳正在準備申訴。而「毒販母親」案引發了國內廣泛關注。

更多的代購由此「偃旗息鼓」，不再從海外代購藥品。此後，有些家長就開始自己去找海外的藥店，通過直郵的方式寄回國內，但最終也被海關查扣了。隨着海關對氯巴占藥物查處力度的加大，眾多患兒已經面臨斷藥風險，家長們心急如焚。

在這條漫長的求藥之路上，似乎每一步都邁得很艱難。松松爸表示，一旦藥物中斷，那些原本病情控制良好的孩子們，可能因此加劇病情，甚至危及生命。「已經斷藥的有少部分，大部分是即將斷藥的，手裡就剩下一二十天的藥，這種情況非常多。」松松爸說。

為了孩子，他們3天之內會集了1409名家長，15個小時內獲得了1042人的實名簽字。松松爸表示，目前初步統計群里有1500多位患兒需要服用氯巴占。

「作為罕見癲癇疾病的患兒家長，我們深深地知道，精神藥品的第一屬性是『藥』,我們無意挑戰國家對精神藥品的管控政策，我們只是想買藥給孩子治病，我們不是要販毒！」在聯名信里，家長們懇切疾呼。

氯巴占用藥何去何從

為什麼要採取海外代購的方式購買氯巴占？病友們為什麼沒有選擇正規渠道？

根據國家禁毒委員會辦公室2017年引發的一份《100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴性折算表的通知》中指出，1克氯巴占，相當於0.1毫克海洛因。2016年國家藥監局發布的「藥物警戒快訊」中也顯示，阿片類與苯二氮卓類等藥物聯合使用可能會導致嚴重風險，而氯巴占屬於苯二氮卓類藥品。

松松爸表示，「從國外買肯定不符合法律，但是孩子需要，我們也沒有辦法」。那麼既為「毒品」，又是癲癇治療特效藥的氯巴占，究竟該如何購買？由誰提出申請？又找誰來批准呢？

《藥品管理法》第六十五條規定，醫療機構因臨床急需進口少量藥品的，經國務院藥品監督管理部門或國務院授權省、自治區、直轄市人民政府批准，可以進口，進口的藥品應在指定醫療機構內用於特定醫療目的。

記者了解到，早在2017年5月，氯巴占就作為「中國大陸境內尚未註冊上市且臨床急需的兒童用藥」，被原國家衛計委等機構列入《第二批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》。但目前，國內申報藥企僅有濟南科匯醫藥科技有限公司，且尚未進入臨床試驗階段。

期待綠色通道

面對眼下斷藥的風險，松松爸和諸多寫聯名信的家長們，還是希望能夠儘快走綠色通道，先買到藥，以解燃眉之急。松松爸說：「我們希望得到政府部門的重視，給我們一個合法的渠道，讓真正需要氯巴占的孩子們，正大光明地吃上藥。我們願意合法買藥、接受監管，每一個患兒家長，都不願意冒着『違法犯罪』的風險去獲取這些救命藥。」

據《健康時報》報道，中國藥科大學國家執業藥師發展研究中心副主任康震說，「精神類藥品確實具有成癮性，會對人體造成很大的影響，因此對這類藥品管制確實要比較嚴格。」他還表示，確實有些患者需要服用該類用藥，建議國家相關部門建立綠色通道，由醫院向相關政府部門申請，再從國家層面授權給相關企業以及醫院，給予他們一定的特殊通道採購權，並按照實際需求規定相應的採購量，放入國家相關藥品庫中，保證此類患兒的用藥。

(應受訪者要求，文中夢夢、張玉蘭、小樂、方剛、松松爸均為化名)